El caso fue documentado por científicos del Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia y publicado en la revista The Lancet. La joven, tratada desde 2020, es ahora la persona que más tiempo sobrevivió con esta variante de ELA y su recuperación fue calificada como “sin precedentes” por el neurólogo Neil Shneider, líder del estudio.
Además de este caso emblemático, el ensayo incluyó a 12 pacientes. Si bien la enfermedad avanzó en algunos, otros mostraron mejoras notables y una reducción de hasta el 83% en un biomarcador clave del daño neuronal. Incluso un paciente tratado de manera preventiva continúa sin síntomas después de tres años.
El tratamiento, administrado a través de inyecciones, actúa sobre el gen defectuoso y demostró ser seguro y bien tolerado. Actualmente, se lleva adelante un ensayo clínico global que podría allanar el camino para su aprobación oficial por parte de la FDA.
+ INFO: Cómo prevenir la intoxicación por monóxido de carbono